Actualités de la recherche pré-clinique sur la maladie de Batten (CLN)

La recherche médicale sur les maladies rares implique de nombreux acteurs, aux compétences très différentes. Les différentes étapes qui mènent à la commercialisation d'un traitement sont complexes, et commencent toujours par une recherche universitaire pré-clinique. Les chercheurs ont l'habitude de publier leurs avancées scientifiques dans des revues dont les articles sont validés par leurs pairs. Ces articles sont quasiment systématiquement rédigés en anglais. Sur cette page, Émeline et Jean-Marie proposent une veille scientifique, pour se tenir au courant des acancées récentes.

Les travaux présentés sur cette page constituent les contributions qui pourront petit à petit mener à une thérapie. Pour mieux comprendre ce cheminement complexe, on pourra consulter la page décrivant les grandes étapes de la recherche, des études pré-cliniques à la commercialisation de thérapies.

La recherche de thérapies se structure en plusieurs étapes distinctes, depuis la recherche pré-clinique jusqu'à la commercialisation d'un traitement. En utilisant le tableau ci-joint, vous trouverez de l'information sur chacune des étapes.

Cette page est alimentée au fil de nos lectures, aussi n'hésitez pas à nous proposer des articles qui pourraient manquer. On pourra compléter avec avantage la lecture de cette page par celle proposant un compte-rendu de NCL 2018, la dernière conférence internationale en date sur la question des CLN.

Septembre 2019

Août 2019

Juillet 2019

Juin 2019

Mai 2019

Avril 2019

Mars 2019

Février 2019

Janvier 2019

11 décembre 2018

29 novembre 2018

Une revue dans le Lancet Neurology (impact factor 27) qui décrit les avancées cliniques et therapeutiques (que l'on peut considérer comme un feuillet à ajouter au livre de Sara Mole). Un article qui propose un critère supplémentaire pour le diagnostique de CLN3 (faiblesse des muscles, maladie neuro-musculaire) :

21 novembre 2018